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Thérapie cellulaire régulatrice spécifique du donneur par ingénierie génétique

Spécialité : Transplantation Renale

Le syndrome de Randall est une maladie rénale rare. Une cellule de la moelle osseuse, le plasmocyte, va produire un anticorps qui va avoir la capacité de se déposer dans plusieurs organes, et particulièrement le rein, et y causer des dommages.
Cela va conduire progressivement à une destruction des organes, et à par exemple la mise en dialyse des patients. Bien que ce plasmocyte soit anormal, les patients atteints de cette pathologie ne rentrent pas strictement dans le cadre du diagnostic de cancer. Néanmoins le pronostic rénal et global de ces patients n’est pas bon.

Nous avons déjà montré dans une étude précédente qu’un traitement ciblé sur le plasmocyte, le Bortezomib, était efficace sur cette maladie. Le Bortezomib est habituellement utilisé dans le myélome multiple, un cancer des plasmocytes.
Afin de mieux caractériser les patients atteints du syndrome de Randall, nous avons repris en collaboration avec le centre national de référence du CHU de Poitiers la totalité des patients français ayant un syndrome de Randall.
Cette étude portant sur 255 patients nous a permis de confirmer que les traitements ciblés contre le plasmocyte permettaient d’améliorer le pronostic des patients, bien qu’ils ne soient pas atteints de cancer. De plus, nous avons pu montrer que cette maladie, habituellement connue pour atteindre principalement le rein, pouvait aussi toucher d’autres organes, comme le cœur, les poumons, le foie ou le tube digestif.
Cette étude nous a donc permis de mieux comprendre l’évolution naturelle de cette maladie et de mieux caractériser l’efficacité des traitements.
Elle devrait permettre d’ouvrir le chemin vers l’écriture de recommandations internationales.

Article rédigé par le Dr Camille Cohen